临床试验新进展：佩索利单抗可预防罕见银屑病发作长达48周

近日，勃林格殷格翰宣称，spesolimab（佩索利单抗）作为维持治疗以预防泛发性脓疱型银屑病（GPP）急性发作的IIb期研究EFFISAYIL™2达到主要及关键次要终点。

此次临床试验显示，佩索利单抗可以显著预防青少年和成人GPP发作长达48周，且与此前开展的临床试验安全性数据一致。

01 GPP多为急性发作

泛发性脓疱型银屑病，属于罕见银屑病类型之一，临床病程各不相同，多为突然发病，常伴有高烧不退、关节肿痛、全身不适等症状。

皮损可在短时间内发展至全身，一旦病情迅速加重，可能还会合并出现心力衰竭、肾功能衰竭及败血症等，或因继发感染、电解质紊乱使病情严重并危及生命，通常需要紧急住院治疗。

因为GPP的病因尚不明确，发病机制、诱发因素较复杂，治疗方案特别有限，也缺乏公认的诊疗标准，患者的治疗需求无法得到满足。

疾病发作的不可预测性和严重程度，常常让他们感到焦虑不安，生活质量受到极大影响的同时，也让他们长期对新疗法的出现翘首以盼。

（图片来源：Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis）

02 Spesolimab已在中国获批上市

佩索利单抗，一种白细胞介素-36（IL-36R）受体抑制剂抗体，属于一款新型人源化拮抗性单克隆IgG1抗体。IL-36R通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身免疫性疾病的病因相关。

佩索利单抗可与IL-36R结合并阻断其活化，从而抑制炎症性皮肤病中的促炎和促纤维化通路。据了解，佩索利单抗是首个专门靶向IL-36R通路治疗GPP急性发作的在研疗法。

去年9月，佩索利单抗获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市；同年12月，通过国家药品监督管理局优先审评审批程序批准上市，用于治疗GPP成人患者的急性发作，为GPP患者提供了新的治疗选择。

（国家药监局官网截图）

该项临床试验相关负责人表示，日后还会公布皮下注射佩索利单抗作为维持治疗，在青少年和成人中预防GPP发作和持续控制GPP症状的长期有效性和安全性的最终结果。

参考资料：

[1] 国家药品监督管理局. 国家药监局批准佩索利单抗注射液上市[EB/OL]. https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/ypjgdt/20221214200616116.html.

[2] Morita A, Choon SE, Bachelez H, Anadkat MJ, Marrakchi S, Zheng M, Tsai TF, Turki H, Hua H, Rajeswari S, Thoma C, Burden AD. Design of Effisayil™ 2: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Spesolimab in Preventing Flares in Patients with Generalized Pustular Psoriasis. Dermatol Ther (Heidelb). 2023 Jan;13(1):347-359. doi: 10.1007/s13555-022-00835-6. Epub 2022 Nov 5. PMID: 36333618; PMCID: PMC9823166.