告别“一药难求”!国产氯巴占上市,癫痫患儿终于能用上便宜的“救命药”

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罕见病“用药难”,一直是横在罕见病患者面前的一大难题。

近来,对于罕见病难治性癫痫病患群体来说,他们期盼的春天终于来了!

今年5月,国家药品审评中心(CDE)更新优先审评公示名单,拟将宜昌人福药业的仿制药氯巴占片的上市申请纳入优先审评,用于2岁及以上 Lennox-Gastaut 综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗。

9月,氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。

10月22日,宜昌人福药业举办依诺思氯巴占片全国上市发布会。从此,癫痫病患者们可以从医院药房购买到氯巴占了。

01

一场罕见病患儿家庭的“自救”行动

癫痫,由脑内神经元异常放电导致,现有治疗方法远未满足患者的临床需求。

在所有癫痫患者中,LGS占比1%~2%。这是一种儿童期发病的严重发育性癫痫性脑病,超过90%的LGS患儿为药物难治性癫痫,预后差,很难达到癫痫无发作。

自20世纪80年代起,氯巴占在超过100个国家被用作抗癫痫药物;早期的临床研究结果表明,有一半以上的患者癫痫发作频率降幅超过了50%;

在专业医师看来,氯巴占具有“疗效确切、安全性高、耐受性良好”的特点,可以说是癫痫患儿们的救命药。

然而, 在氯巴占上市以前,这款药物在国内却属于禁药,根本买不到。

这是因为氯巴占含有致瘾性成分,可能会有滥用、误用和成瘾的风险,因此被我国列为第二类精神药品严格管制,没有合法地位。

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走投无路的患儿的家长们只能想办法从海外购买。然而,国家对精神药品进出口实行准许证管理制度,氯巴占没有获得进口许可,个人也根本没有办法直接从海外购买。

后来,一个叫“铁马冰河”的男人,同时也是一位癫痫患儿的父亲,通过某些渠道从海外购买到了氯巴占,用于救治自己的孩子。

一些其他病友得知铁马冰河能够买到这种救命药,便也请求他帮忙“带点药回来”。慢慢地,他开始为国内的癫痫患儿代购氯巴占,代购的价格几乎没太多盈利空间,他只希望那些孩子们能够像自己的孩子一样,吃上救命药,然后活下来。

越来越多的患儿找到他,从他那里得到了价格便宜的氯巴占。在他的“代购群”里,一群患儿家属们聚在一起报团取暖,有时候谁家的药不够了,手里药比较充裕的家庭就会帮忙匀一些过去,大家仿佛都看到了活下去的希望。

但这份希望没过多久就被打破了。

2个月后,铁马冰河因涉嫌走私、贩卖毒品罪被刑事拘留。有几位因为帮其代收氯巴占包裹的患儿母亲,也被认定为走私毒品而被逮捕。

断了药的孩子们再次被推向了生死的边缘。一片药,掰开揉碎分成几次吃,吃完了,就再也没有了。

群里的患儿家长们疯狂地到处求药,但是已经没有人能再买到氯巴占了。

那些曾经因为吃上氯巴占而病情好转的孩子们,再次面临病情加剧的风险,不断有孩子因为病情得不到控制离开人世。

走投无路的家长们决定联名向社会发出求助信——《如何让我们的孩子活下去》。

他们在信里说,“我们无意挑战国家对精神药品的管控政策,只希望“给我们一个合法的渠道,让我们这些真正需要氯巴占的孩子们,正大光明地吃上药。”

一字一句,饱含绝望。

02

救命药上市,重新燃起希望曙光

幸运的是,他们的诉求终于引发了社会极大的关注。   

今年3月,国家卫健委发布了关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告。进口使用氯巴占有了明确的流程。患者不用再冒着“走私、运输、贩卖毒品罪”等风险私自带药,可以通过医院合法申请使用。

在相关部门积极开展氯巴占进口工作的同时,国产氯巴占的上市也迎来重大突破,罕见癫痫患儿们终于能买到救命药了。

数据显示,中国的罕见病患者数量约为2000万人,目前仅有5%的罕见病有有效治疗方法,绝大部分罕见病患者和家庭都面临着“病无所医”“医无所药”“药无所保”的困境。即使有药,也十分昂贵。

可喜的是,近年来,我国为了让更多罕见病患者获得良好治疗,陆续推出了多项政策举措,据2021年12月召开的罕见病大会发布数据显示,我国已有60多种罕见病药物获批上市,40多种被纳入国家医保目录,涉及25种疾病。在2022国谈初审名单中,就有18个罕见病药物成功入围。

相信在不久的将来,氯巴占也将被纳入医保,让更多癫痫病患者“买得起,用得到”,切实缓解他们的治病压力!

参考资料:

1.《癫痫患儿家长代购救命药被诉贩毒,上百人联名上书》中国新闻周刊

2.罕见病 | 人福“氯巴占”上市申请获优先审评,解决儿童难治性癫痫药物仿制之困

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