基因编辑治疗艾滋病获批人体实验，向“治愈”又迈出一步

艾滋病，全称是获得性免疫缺陷综合征，是由艾滋病毒引起的一种传染病。

艾滋病的可怕之处，主要在于艾滋病毒可以严重破坏人体免疫系统，所以这类患者会很容易患上肿瘤和其他疾病，甚至危及生命。

然而，依目前的医疗手段，暂时无法彻底治愈它。对此，科学家也很头疼，也在不停尝试新的可能。

基因编辑或成为治愈艾滋病的“黑科技”？

近日，Excision BioTherapeutics宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101获得美国FDA批准，将开始进行艾滋病治疗的人体临床试验。

这一新闻马上引起了大家的好奇，基因编辑技术一直倍受质疑，原来它还能治艾滋病？

这一发现并不突然。

实验使用的是腺相关病毒（AAV9）载体递送的CRISPR-Cas9系统，可以到达HIV病毒的重要宿主细胞CD4+T细胞，进而清除其中的病毒。

之所以CRISPR-Cas9基因编辑可以治疗艾滋病，是因为它能精准地对DNA双链进行切割，导致DNA双链断裂。也就是说，我们可以用它对人体中的HIV病毒基因组进行切割。

很快，Excision 公司获得了天普大学的授权进行临床研究开发，如今，FDA也已经批准了其人体临床试验。

该实验的研究人员表示，公司将在今年晚些时候正式启动 1/2 期临床试验。

基因编辑究竟是怎么回事？

所谓的基因编辑，指的是研究人员通过技术准确找到这段基因，然后将其“切除”，替换成我们所需的基因，或者让其自然修复。

这项技术大概在20年前就已经出现了，但到现在一直仍存在争议。

认可的人认为，通过基因编辑，可以准确定位DNA，并进行编辑，这样就大大降低了染色体变异的风险。

现在市面上已经出现了多个基因编辑的物种，如“无角奶牛”，甚至以后还有更大的可能性，比如，通过基因编辑，可以出现不会咬人的蚊子、不长象牙的大象等等。

而反对的人认为，基因编辑存在很多风险。

浙江大学生命科学研究院教授王立铭表示，基因编辑技术最主要的就是”脱靶“的问题”，也就是在切除“坏”基因时连带破坏了正常的无关基因，导致出现“非常严重的、而且从原理上难以准确预计的遗传疾病风险。

另外，王教授认为，一个基因具备多个功能，若被切除，这段基因的其他功能也会消失。

基因一直是研究人员跃跃欲试的领域，但因其存在太多未知的风险，所以科学家在做实验时显得非常谨慎。

试想一下，艾滋病人体实验若能获得成功，这无疑是基因编辑的重大突破，也能让它更被大家认可。